정부가 중대·희귀·난치질환 환자의 해외 원정치료를 줄이고 국내에서 안전하게 첨단재생의료를 받을 수 있도록 국가 차원의 지원 체계를 대폭 강화한다. 오는 2030년까지 임상연구 및 치료계획 승인 누적 150건 이상, 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상 확보를 목표로 '제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030년)'을 수립했다.

정부는 해외 원정치료 수요가 높은 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등을 대상으로 정부 주도의 다기관 임상연구를 본격 추진한다. 연구 결과를 바탕으로 안전성과 유효성, 치료비용 등을 종합적으로 검토해 국내 치료 실시 여부를 결정할 계획이다. 또한 극희귀질환에 대응하기 위해 플랫폼 기술을 활용한 개별 맞춤형 치료 개발 모델을 검토하고, 원료세포 공급체계 확충과 세포처리시설 공동 활용을 통해 연구자들의 임상 진입 문턱을 낮춘다.

환자의 알 권리와 자기결정권 강화를 위한 정보 공개도 확대된다. 첨단재생의료포털을 통해 승인된 치료법과 실시 의료기관, 치료비용을 투명하게 공개하고 표준 동의 가이드라인을 마련한다. 더불어 재난적 의료비 지원 제도 안내와 함께 치료 성과에 따라 비용을 환급·조정하는 모델 및 공적 지원방안도 다각도로 검토된다.

차세대 치료기술 육성을 위해서는 인공지능(AI)과 바이오 빅데이터가 적극 활용된다. 바이오프린팅, 세포 기반 인공조직, 유전자 편집·전달 등 원천기술 지원은 물론 인공혈액 및 이종장기와 같은 공익적 연구가 확대된다. 제조공정 자동화와 데이터 기반 품질관리로 생산성을 높이고, 국산 소재·부품·장비의 공급 안정화와 전문인력 양성도 함께 추진된다.

의료기관의 책임성과 치료 전 과정의 안전성도 엄격하게 관리된다. 재생의료기관의 3년 주기 지정갱신제와 지정 후 1년 이내 실시계획 제출 의무가 도입되며, 미이행 시 지정이 취소될 수 있다. 반면, 안전성이 입증된 배양 자가유래 면역세포 치료는 위험도를 '중위험'에서 '저위험'으로 하향 조정해 선행 임상연구 없이 심의를 신청할 수 있도록 규제를 개선한다.

정은경 보건복지부 장관은 "제2차 기본계획을 통해 환자가 국내에서 안전하게 치료받을 수 있는 기회가 확대되고 중대·희귀·난치질환 극복에 기여하는 실질적인 성과가 창출되기를 기대한다"며 "과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 지속하는 한편 환자가 안심하고 치료받을 수 있도록 전주기 안전관리도 강화하겠다"고 밝혔다.